Новости
13 января 2026
FDA одобрило Zycubo — первый препарат для лечения болезни Менкеса
Одобрен новый препарат для лечения болезни Менкеса — редкого и тяжелого генетического заболевания у детей. Его разработали компании Fortress Biotech и Zydus Lifesciences.

Разрешение выдало FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) — ключевой регулятор, который оценивает эффективность и безопасность лекарств и допускает их к применению в США. Это означает, что препарат прошел клинические исследования и признан безопасным и эффективным.

Лекарство выпускается под торговым названием Zycubo и стало первым одобренным в США средством для лечения болезни Менкеса.

Болезнь Менкеса, также известная как «болезнь курчавых волос», — редкое генетическое нарушение обмена меди, при котором страдает работа нервной системы и других органов. Среди основных симптомов — выраженные неврологические нарушения, судороги, задержка психомоторного развития, а также характерные изменения волос: они становятся ломкими, тусклыми и закрученными. Заболевание быстро прогрессирует и без лечения часто приводит к летальному исходу в раннем детстве.

Заболевание преимущественно встречается у мальчиков и считается крайне редким: по разным оценкам, оно диагностируется примерно у одного из 8 600–34 800 новорожденных мужского пола. В настоящее время стандарт терапии предполагает регулярные инъекции меди.

Zycubo представляет собой инъекционную форму гистидината меди (CUTX-101), которая позволяет доставлять медь напрямую в организм, минуя желудочно-кишечный тракт. Это способствует повышению уровня меди в крови и улучшению работы жизненно важных систем, включая головной мозг. Одобрение препарата основано на клинических данных, показавших значительное повышение выживаемости пациентов при раннем начале терапии. По оценкам, риск смерти снижается почти на 80% по сравнению с отсутствием лечения.

Таким образом, появление Zycubo открывает новые возможности в лечении болезни Менкеса, для которой ранее практически не существовало эффективных терапевтических решений. Ранняя диагностика и своевременное начало лечения играют ключевую роль, позволяя существенно повысить выживаемость и улучшить качество жизни пациентов.
Headline 4 — 30 px
Headline 4 — 30 px (Caps)
Zydus Corporate Park,Scheme No. 63, Survey No. 536, Khoraj (Gandhinagar), Nr. Vaishnodevi Circle, Sarkhej - Gandhinagar Hwy, Ahmedabad, 382481
Zydus Cadila Healthcare Media Services
Все права защищены. © 2024